Миссия - содействовать  охране здоровья и улучшению качества  жизни  больных с нервно-мышечными,  нейродегенеративными и другими редкими заболеваниями, содействовать повышению уровеня знаний и информированности врачей и населения относительно этих болезней, внедрять новые методы их диагностики,  лечения и профилактики, медико-социальной реабилитации.

Содействовать:
внедрению организационных и лечебно-профилактических мер и проведению  мероприятий,  направленных на улучшение качества жизни  лиц с наследственными нервными, нервно-мышечными и другими редкими заболеваниями;
медицинской  реабилитации, социально-трудовой  адаптации лиц с ННиНМЗ и редкими болезнями;
продвижению  и защите интересов  больных и их семей  в соответствующих  государственных  медицинских, социальных и других  органах и институтах;
проведению научных исследований в области эпидемиологии,  диагностики, лечения и профилактики редких заболеваний;
повышению уровня  знаний и информированности врачей относительно редких заболеваний (нервно-мышечных и нейродегенеративных и  других болезней);
расширению информированности и просвещенности  населения в области наследственной патологии;
организации  центра по  нервно-мышечным , нейродегенеративным и другим редким заболеваниям;
внедрению новых  методов лечения и  Orphan drugs (сиротских препаратов) для лечения больных с редкими болезнями;
организации информационно-коммуникационной сети в республике  по редким заболеваниям  с интеграцией в общеевропейскую  информационно -коммуникационную сеть;
обмену  информацией и опытом,  налаживанию контактов и сотрудничества как с отечественными, так и зарубежными  центрами и организациями.