(25 лет американскому закону о сиротских препаратов)

    Американский закон о Сиротских препаратах  празднует свою 25-ю годовщину. Двадцать пять лет назад Президент США Рональд Риган подписал  закон Соединенных Штатов о Сиротских  препаратах  (http://www.fda.gov/orphan/oda.htm).
    С тех пор  он  стал одним из самых важных составных законов в законодатель­стве о здоровье. Вопрос возник в начале 1980-х гг., когда пациенты, страдающие от редких болезней поняли, что есть серьезная  проблема  с обеспеченностью сиротскими  препаратами. Она была обусловлено тем,  что компании не могли позволить себе расходовать средства на разработку  новых препаратов для лечения  редких болезней, если  эти препараты не оказывались также эффективными и против обычных распространенных болезней, так как в противном случае производство этих препаратов оказывалось экономически невыгодным и  нецелесообразным. Некоторые из  больных имели доступ к экспериментальным лекарствам, которые разрабатывались, но не были представлены на рынках.         Такой случай имел место  с  Аббеем Мейерсом, сын которого страдал  редкой болезнью и лечился экспериментальным препаратом, пока они не узнали, что производство препарата было прекращено. Аббей Мейерс и другие представители группы пациентов обратились в конгресс США  с целью обратить внимание на проблему производства сиротских препаратов.
    Спустя три года, после многочисленных  слушаний и обсуждений, при активном участии Аббей Мейерса и неформального союза представителей пациентов, в 1983 году  законопроект о сиротских лекарствах  был передан в Белый  Дом и Сенат и  подписан президентом Рейганом. С этого времени проблема редких болезней и сиротских препаратов стала привлекать широкое внимание,  рассматриваться и обсуждаться как и   странах Европы, так и многих других стран мира.В течение последнего десятилетия  в Европе созданы  организации посиротским препаратам (ORFANET и другие), которые на европейском уровне в сотрудничестве с другими международными организациями (ЕURORDIS, DIA, EMEA  и др.), правительственными организациями фармацевтической индустрии  на всех уровнях активно продвигают возможности разработки, клинического испытания и внедрения сиротских препаратов.
  Сегоднянасчитывается более1500 сиротских препаратов, представленых в  европейской информационной сети,  число которых ежегодно увеличивается, однако в связи с высокой  себестоимостью, многие из них все еще  широко не используются в клинической практике.